機械学習が病んだ脳細胞の形を読み、それを落ち着かせる既承認薬を九つ選び出した
オーストラリアのフリンダース大学が主導する研究チームは8月20日、サンフィリッポ症候群を対象とした薬剤スクリーニングの研究をネイチャー・コミュニケーションズに発表した。これは記憶、行動、身体能力を徐々に奪う遺伝性の小児認知症で、広く使える治療法はない。チームは患児由来の脳細胞を培養した。以前の研究で、これらの細胞は発達の早い段階で異常に興奮しやすくなり、過剰な活動状態から抜け出せなくなることが示されていた。そのうえで、オーストラリア医薬品行政局が既に承認している63種類の薬をこの細胞に試し、イメージングと機械学習を用いて、どの化合物が病んだ細胞を健康な状態へ押し戻すかを採点した。九つの薬が2週間以内に細胞機能を有意に改善した。細胞の損傷を減らしたものもあれば、学習や行動に関わるシグナル伝達を回復させたものもあり、組み合わせは単剤よりも効果が高かった。ザリーナ・グリーンバーグ氏らによる論文「Drug screen and machine learning predict neuroprotective agents in a preclinical human model of childhood dementia」は、これが実験室モデルであることを明示している。九つのいずれについても、患者における小児認知症への安全性や有効性は示されていない。
なぜ重要かこれは医療におけるAIの、静かで役に立つ側の姿だ。騒がしい側と並べて見る価値がある。ここでは分子は何も発明されていない。機械学習が担ったのは、人間が本当に苦手な仕事——数万枚の細胞画像を見て、どれが「症状が軽く見えるか」を一貫して判定すること——であり、しかも既に安全性の記録がある薬に対して行われた。だからこそ、この種の結果は新規探索よりも速く進み得る。サンフィリッポ症候群の子を持つ家族にとって、それは臨床試験までの距離を十年から数年に縮めうる。そして、これが主張の正直な形でもある。培養皿の中の九つの候補であって、治療法ではない。
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