Исследователи под руководством австралийского Университета Флиндерса опубликовали 20 августа в Nature Communications работу о скрининге лекарств при синдроме Санфилиппо — наследственной детской деменции, которая постепенно отнимает память, поведение и физические способности и не имеет широко доступного лечения. Команда вырастила клетки мозга больных детей; более ранние работы показали, что такие клетки становятся аномально возбудимыми на ранних этапах развития и застревают в режиме перегрузки. Затем на этих клетках проверили 63 препарата, уже одобренных австралийским Управлением по терапевтическим товарам, используя визуализацию и машинное обучение для оценки того, какие соединения возвращают больные клетки ближе к здоровому состоянию. Девять существенно улучшили функцию клеток за две недели: одни снизили повреждение клеток, другие восстановили передачу сигналов, связанную с обучением и поведением, а комбинации работали лучше отдельных препаратов. Статья — "Drug screen and machine learning predict neuroprotective agents in a preclinical human model of childhood dementia" за авторством Зарины Гринберг и коллег — прямо оговаривает, что это лабораторная модель. Ни для одного из девяти препаратов не показана безопасность или эффективность при детской деменции у пациентов.