Avustralya'da Flinders Üniversitesi öncülüğündeki araştırmacılar 20 Ağustos'ta Nature Communications'da bir çalışma yayımladı. Çalışma, kalıtsal bir çocukluk çağı demansı olan Sanfilippo sendromu için yapılan bir ilaç taramasını anlatıyor; hastalık hafızayı, davranışı ve fiziksel yetenekleri giderek elden alıyor ve yaygın olarak bulunan bir tedavisi yok. Ekip, hasta çocuklardan alınan beyin hücrelerini laboratuvarda büyüttü; daha önceki çalışmalar bu hücrelerin gelişimin erken evrelerinde anormal biçimde uyarılabilir hâle gelip sürekli yüksek devirde sıkıştığını göstermişti. Ardından Avustralya Terapötik Ürünler İdaresi'nin onayladığı 63 ilacı hücreler üzerinde denediler; hangi bileşiğin hasta hücreleri sağlıklı duruma doğru kaydırdığını puanlamak için görüntüleme ve makine öğrenmesi kullandılar. Dokuz ilaç iki hafta içinde hücre işlevini anlamlı ölçüde iyileştirdi: bazıları hücre hasarını azalttı, bazıları öğrenme ve davranışla ilişkili sinyal iletimini geri getirdi; kombinasyonlar tek ilaçtan daha iyi sonuç verdi. Zarina Greenberg ve meslektaşlarının imzasını taşıyan makale — "Drug screen and machine learning predict neuroprotective agents in a preclinical human model of childhood dementia" — bunun bir laboratuvar modeli olduğunu açıkça belirtiyor. Dokuz ilacın hiçbirinin hastalarda çocukluk çağı demansı için güvenli veya etkili olduğu gösterilmedi.