Forschende unter Federführung der australischen Flinders University veröffentlichten am 20. August in Nature Communications eine Studie über ein Wirkstoff-Screening für das Sanfilippo-Syndrom, eine vererbte Kinderdemenz, die Gedächtnis, Verhalten und körperliche Fähigkeiten fortschreitend nimmt und für die es keine breit verfügbare Behandlung gibt. Das Team züchtete Hirnzellen betroffener Kinder; frühere Arbeiten hatten gezeigt, dass diese Zellen früh in der Entwicklung ungewöhnlich erregbar werden und in Überaktivität festhängen. Anschließend testeten sie 63 bereits von Australiens Arzneimittelbehörde zugelassene Medikamente an den Zellen und bewerteten mit Bildgebung und maschinellem Lernen, welche Substanzen kranke Zellen wieder in Richtung eines gesunden Zustands verschieben. Neun verbesserten die Zellfunktion innerhalb von zwei Wochen deutlich: Einige verringerten Zellschäden, andere stellten die mit Lernen und Verhalten verbundene Signalübertragung wieder her, und Kombinationen wirkten besser als Einzelwirkstoffe. Die Arbeit — "Drug screen and machine learning predict neuroprotective agents in a preclinical human model of childhood dementia" von Zarina Greenberg und Kolleginnen und Kollegen — stellt ausdrücklich klar, dass es sich um ein Labormodell handelt. Für keines der neun Mittel ist Sicherheit oder Wirksamkeit gegen Kinderdemenz bei Patientinnen und Patienten belegt.