Des chercheurs menés par l'université Flinders, en Australie, ont publié le 20 août dans Nature Communications une étude décrivant un criblage de médicaments pour le syndrome de Sanfilippo, une démence infantile héréditaire qui prive peu à peu de la mémoire, du comportement et des capacités physiques, et pour laquelle il n'existe pas de traitement largement disponible. L'équipe a cultivé des cellules cérébrales issues d'enfants atteints ; des travaux antérieurs avaient montré que ces cellules deviennent anormalement excitables tôt dans le développement et restent bloquées en surrégime. Ils ont ensuite testé sur ces cellules 63 médicaments déjà approuvés par l'agence australienne des produits thérapeutiques, en utilisant l'imagerie et l'apprentissage automatique pour noter les composés ramenant les cellules malades vers un état sain. Neuf ont nettement amélioré la fonction cellulaire en deux semaines : certains ont réduit les dommages, d'autres ont restauré la signalisation associée à l'apprentissage et au comportement, et les combinaisons se sont montrées plus efficaces que les molécules seules. L'article — « Drug screen and machine learning predict neuroprotective agents in a preclinical human model of childhood dementia », de Zarina Greenberg et ses collègues — précise explicitement qu'il s'agit d'un modèle de laboratoire. Aucun des neuf n'a démontré sa sécurité ni son efficacité chez des patients atteints de démence infantile.