机器学习读懂了患病脑细胞的形态，挑出九种已获批药物让它们平静下来
由澳大利亚弗林德斯大学牵头的研究团队于 8 月 20 日在《自然·通讯》发表研究，描述了一项针对圣菲利波综合征的药物筛选。这是一种遗传性儿童痴呆，会逐步夺走记忆、行为与身体能力，目前没有广泛可及的治疗手段。团队培养了患儿来源的脑细胞；此前的研究已表明，这些细胞在发育早期会变得异常兴奋，并长期卡在"过载"状态。随后他们在这些细胞上测试了 63 种已获澳大利亚治疗用品管理局批准的药物，用成像与机器学习为各化合物打分，判断哪些能把患病细胞推回接近健康的状态。有九种在两周内显著改善了细胞功能：一些减轻了细胞损伤，另一些恢复了与学习和行为相关的信号传导，而联合用药的效果优于单药。这篇由 Zarina Greenberg 等人撰写的论文——《Drug screen and machine learning predict neuroprotective agents in a preclinical human model of childhood dementia》——明确指出这只是实验室模型。这九种药物中，没有一种已被证明在患者身上对儿童痴呆安全或有效。
为什么重要?这是人工智能在医学中安静而有用的一面，值得与喧闹的那一面对照来看。这里没有发明任何分子。机器学习做的是人类真正不擅长的事：看几万张细胞图像，并稳定一致地判断哪些看起来"病得轻一些"。而且它是在已有安全记录的药物上做这件事——正是这一点，让这样的结果比全新药物发现项目走得更快。对于家里有圣菲利波患儿的家庭来说，这可能把走到临床试验的距离从十年缩短到几年。这也是该结论最诚实的形态：培养皿里的九个候选者，而不是一种治愈方法。
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